编者按：在生物医药领域，每一次突破都可能改写无数患者的命运。近日，Vertex Pharmaceuticals宣布其针对罕见肾病——免疫球蛋白A肾病（IgAN）的实验性药物povetacicept在三期临床试验中取得关键成功，这不仅标志着该公司在囊性纤维化核心业务之外迈出了重要一步，更可能为全球IgAN患者带来新的曙光。该药物在降低疾病标志物方面展现出显著效果，甚至超越了分析师的预期，直接与近期获批的日本大冢制药及美国Vera Therapeutics的候选药物形成竞争。随着股价应声大涨，Vertex正凭借这一突破，试图在肾脏疾病领域开辟一个价值百亿美元的新战场。从囊性纤维化到基因编辑疗法，Vertex的每一次跨界都承载着行业期待，而povetacicept能否成为下一个“重磅炸弹”，让我们拭目以待。
Vertex Pharmaceuticals宣布，其针对一种罕见肾病的实验性药物在三期临床试验中取得成功，这是该公司在囊性纤维化主要药物之外实现业务多元化的关键一步。
这家总部位于波士顿的药企周一表示，其针对免疫球蛋白A肾病的药物povetacicept在晚期试验中，将这种自身免疫性疾病的标志物水平降低了52%。这一结果超出了分析师为Vertex设定的门槛，使其能够与日本大冢制药近期获批的药物以及美国生物科技公司Vera Therapeutics研发中的另一种疗法竞争。周二，Vertex股价上涨超过9%。
坎托·菲茨杰拉德分析师卡特·古尔德表示，Vertex成功的试验是在肾脏疾病领域开拓新业务的重要第一步。Vertex正在研发povetacicept之外的另外两种药物，古尔德预计这三者合计每年将带来超过100亿美元的收入，足以媲美Vertex囊性纤维化业务去年超过110亿美元的销售额。
“其实不用费太多功夫就能看出，这显然是一个他们可以深入拓展的巨大市场空间，”古尔德说。
Vertex曾凭借一系列针对遗传性肺部疾病囊性纤维化的药物改变了该疾病的治疗格局，但公司屡次被问及能否在其他疾病领域复制这一成功。近年来，随着基因编辑疗法Casgevy获批用于血液疾病以及药物Journavx用于急性疼痛，Vertex已拓展至新领域。但这两者迄今尚未取得巨大成功，因此Vertex仍在寻找其他扩展机会。
2024年，Vertex以近50亿美元收购了Alpine Immune Sciences及其核心项目povetacicept。该药物可用于治疗一种罕见的自身免疫性疾病——IgAN，这种疾病会影响肾脏正常功能，有时导致患者需要透析甚至肾移植。Vertex还计划测试该药物治疗其他几种肾脏疾病的效果。
公司预计在本月底前完成向美国食品药品监督管理局提交povetacicept用于IgAN的申请，凭借优先审评券，有望在今年晚些时候获得批准。
