莫纳什大学领导的一项临床前研究发现，一种药物组合有可能治疗全球最致命、最普遍的癌症之一——一种被称为肝细胞癌(HCC)的原发性肝癌。
来自莫纳什制药科学研究所(MIPS)的研究小组发现，这种药物组合可以逆转非酒精性脂肪性肝炎(NASH)的症状，随后显著减少NASH驱动的HCC的发病，而不影响小鼠的肝脏。
发表在《科学进展》杂志上的这项研究使用了一个模仿人类nash驱动的HCC的小鼠模型来实施内质网(ER)应激抑制剂“bp -15”和炎症阻滞剂“olamkiept”的联合治疗。
这两种药物已被证明对人体是安全的，并已进展到用于其他代谢和/或炎症性疾病的2期和3期人体临床试验。
该研究的主要作者，来自MIPS的马克·费布雷奥教授说，这是一个令人兴奋的发现，对于一种特别广泛和毁灭性的疾病来说，存活率很低。
Febbraio教授说:“HCC正以惊人的速度增长，主要是由于肥胖和2型糖尿病的增加，这可能导致NASH，这是一个众所周知的HCC风险因素。”
HCC的增加与出现肥胖和代谢综合征相关症状的患者相吻合，尤其是代谢功能障碍相关的脂肪肝(MAFLD)。在全球范围内，估计有惊人的25%的人口患有mald，其中约15%的人表现出NASH的迹象。
“尽管NASH的患病率很高，NASH驱动的HCC也有惊人的上升，但目前还没有FDA批准的治疗方法可以阻止疾病进展。
“鉴于内质网应激和炎症是NASH驱动的HCC的标志，并且bp -15和olamkiept都已被证明是安全的，我们测试了这些药物-作为单一疗法或联合疗法-是否会预防小鼠NASH和/或NASH驱动的HCC。
“与我们的假设一致，该研究表明，虽然两种药物中的任何一种单独治疗会适度减缓进展，但当联合使用时，它们已被证明是治疗人类NASH和进展为HCC的现实治疗策略，这些疾病正在迅速增长，临床需求未得到满足。”
Febbraio教授说，考虑到这一发现的重要性，再加上对NASH和NASH驱动的HCC的新安全有效治疗方法的迫切需要，研究小组最终希望他们的发现能在临床试验中取得进展。
“我们必须强调，这项研究是在老鼠身上进行的，而不是在人类身上。然而，由于这两种药物在几项人体临床试验中都被证明是安全的，合乎逻辑的下一步是在NASH和/或HCC患者的临床试验中测试BGP-15/ olamkiept组合。”
https://www.science.org/doi/full/10.1126/sciadv.adh0831?af=R
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