这篇文章是我们特别报道《罕见疾病基因治疗的复杂性和回报》的一部分。
法国是欧洲乃至全世界基因治疗最先进的国家之一。然而，缺乏资金和生态该行业的经济脆弱性阻碍了这些创新疗法的发展。
2016年，法国内克尔医院(Necker Hospital)的医生成功治疗了一名患有镰状细胞贫血(一种影响红细胞的遗传性遗传病)的13岁男孩。这是世界上第一次。
“法国是基因疗法发明的主要国家，其中许多都诞生在法国，特别是在Necker医院，”在法国利姆经营的制药公司专业组织的Eric baseilhac在接受Euractiv采访时说。
基因疗法是创新疗法的一部分，涉及将遗传物质引入细胞以治疗罕见疾病。这种疗法尤其用于治疗癌症和儿科疾病。
自1989年以来，全世界已经进行或正在进行约2000项临床试验，其中65%涉及癌症。根据法国国家健康与医学研究所(INSERM)的数据，在法国，大约有30项基因治疗试验已经或正在进行。
然而，尽管取得了这一成功，但很难使基因疗法的发展在经济上对制药实验室可行。
baseilhac说:“法国发现很难筹集到支持初创企业开发基因疗法所需的资金。”
如果基因疗法对销售它们的公司来说利润不高，主要是因为它们的价格高，这可以用它们制造的复杂性来解释。
目前，基因疗法的生产成本可达每位患者数十万欧元。我们面临的挑战是如何让它们降下来，”基因疗法研究和开发专家弗拉姆·雷赫在接受《世界报》采访时表示。
根据baseilhac的说法，必须“从治愈的角度”来理解基因疗法的高成本，即终身疗效。
2021年6月，法国总统埃马纽埃尔·马克龙宣布启动《2030年健康创新计划》，旨在使法国在医疗保健创新和主权方面成为欧洲领先的国家。
马克龙说:“我们目前正在健康和生命科学领域经历一场真正的革命。”
该计划的预算为70亿欧元，旨在资助医疗保健领域的“重大变革”，如基因疗法和人工智能(AI)的使用。
然而，根据basilhac的说法，单凭这个计划不足以加速法国基因疗法的发展和商业化。
“该计划并没有解决基因治疗的经济模式及其资金问题，”他强调说。
在法国，从事此类治疗的大多数公司都是初创企业，它们面临着复杂的商业模式。
根据Leem专家的说法，推销一种治疗罕见遗传病的疗法，意味着“决心在几年后没有什么可卖的了”。
这些小公司在经济上继续可行的唯一方法是每五年左右创造新的基因疗法，但这是一个真正的挑战。
“因此，它们经常被诺华等大型实验室收购，”baseilhac表示。
不仅在法国，而且在整个欧洲，病人获得基因治疗都受到限制，尤其是出于经济原因。
“在欧洲，我们仍在寻找一种健全的经济模式，使我们能够在我们的领土上提供这些疗法，”baseilhac说。
战略医疗保健咨询公司Persan Conseil的主席克里斯蒂安·阿纳斯塔西(Christian Anastasy)在一份新闻稿中说:“虽然治疗的单位成本很高，但我们不要忘记，这种投资是可持续的，它将节省各种形式的护理费用，而这些费用将不再是必要的。”
基因疗法主要用于治疗罕见病。“欧盟有多达3600万人患有一种罕见疾病。在欧盟有超过6000种不同的罕见疾病。因此，虽然一种罕见疾病可能只影响少数患者，但另一种罕见疾病可能会影响多达24.5万患者。根据委员会的数据，大约80%的罕见病是遗传原因，其中70%已经在儿童时期开始”。
“目前，欧洲患者没有太大的压力，因为这些疗法影响的人太少了。与美国的患者相比，这是不公平的。”
事实上，在美国有几十种基因疗法，而在欧洲只有少数，在法国只有一种。“欧盟与美国步调不一致。这是不可接受的，”他总结道。
目前还没有决定是否延长COVID-19疫苗豁免期限在最近的贸易官员会议上，就是否将新冠肺炎疫苗豁免扩大到诊断和治疗药物的讨论没有取得进展。
