由于NHS自2004年以来一直没有提高费用门槛，患有运动神经元疾病的人谈到了他们可能无法获得延长生命的药物的毁灭性打击。
在试验中，托弗森延缓了疾病的进展，但据说这种药物被推荐在英格兰和威尔士使用的可能性很小。
英国国家健康与护理卓越研究所(Nice)对一种能给病人带来一年高质量生活的药物(即Qaly)设定了最高3万英镑的“成本效益”门槛。
这一数字是在2004年设定的，并没有改变，尽管研究表明，如果这一门槛随着通货膨胀而提高，那么今天的门槛将更接近5万英镑。
由百健制药公司(Biogen)生产的Tofersen价格昂贵，因为它是一种通过每月腰椎穿刺进行的基因疗法，需要在医院短暂停留。
这种药物的目标是帮助2%的SOD1基因变异的MND患者——相当于英格兰和威尔士的100人。
精神病患者曾希望Tofersen能被评估为治疗一种极其罕见的疾病，治疗这种疾病的门槛是10万英镑。
Nice的评估基于较低的数字，因为它不认为SOD1基因的改变在临床上与肌萎缩侧索硬化症(最常见的MND形式)有区别。在法律上，NHS有义务提供Nice推荐的药物。
迈克·托马斯，59岁，来自布里真德，四年前被诊断出患有精神分裂症。作为试验的一部分，他从去年6月开始使用托弗森，他的病情得到了改善，从走路能力增强到精力充沛。
他说:“这已经被证明是有效的，如果治疗结束，我会崩溃的。”托佛森是希望的源泉。当试验结束时，我看到了所有关于有希望的结果的宣传。
“我试着现实一点，限制自己的期望，但在我心里，我不仅希望结束疾病的进展，而且希望症状得到改善。”
Biogen表示，在尼斯做出决定之前，他们将继续提供Tofersen，因此Tofersen可能会被抢走。这个决定可能会夺走我们恢复和长期生存的一个机会。”
伦敦国王学院(King 's College London)神经病学和复杂疾病遗传学研究员阿马尔?阿尔-沙拉比(Ammar Al-Chalabi)教授表示，他担心百健会放弃寻求市场授权。他说:“有一种风险是，公司可能不想把它投入市场评估，然后没有人会拥有它，因为他们会说，‘好吧，它不可能以2万到3万英镑的质量水平获得批准。’”
Al-Chalabi表示，在过去20年里，随着英镑购买力的下降，较低的成本效益门槛没有提高，这是“疯狂的”。
他说:“这种特殊的治疗方法也应该更高，因为这是一种罕见的疾病。”“这需要精准医疗。精密药物将会很昂贵，因为它们更难开发。
“如果英国想要走在世界生物技术的前沿，你就必须对制药公司有吸引力，因为这类疗法正是它目前所处的位置。”
“我们并没有采取鲁莽的做法。我们正在进行有针对性的治疗所以你要呼吁公司继续这样做，这是我们治愈这些疾病的唯一途径。”
MND协会的首席执行官塔尼娅·库里(Tanya Curry)呼吁对这一门槛进行紧急审查。她说:“令人震惊的是，患有运动神经元疾病的特定基因亚型的人面临着可能改变生活的治疗被拒绝的命运，因为NHS批准新药的系统已经过时。”
“我希望看到一个紧急审查的成本门槛，Nice用来判断新药是否应该批准NHS。20年来，它一直停留在同一个地方，对药品价格的上涨漠不关心，并已成为向患者提供创新治疗的一个越来越具有破坏性的障碍。”
尼斯表示，成本并不是其建议的唯一依据。一位发言人说:“自2000年以来，Nice 84%的技术评估得出了积极的决定——要么是推荐，要么是优化推荐，要么是推荐给癌症药物基金或‘用于研究’。”
“自2016年引入癌症药物基金以来，癌症药物的数字大幅上升。只有一小部分药物得到负面推荐。
“我们的方法使我们能够专注于对改善健康和护理结果影响最大的主题，并使我们能够在评估治疗严重疾病的药物时提供灵活性。必须指出，考虑一项技术的成本效益是决策的必要基础，但不是唯一的基础。”
卫生部的一位发言人表示，2024年这一门槛将保持不变。她说:“至关重要的是，我们有这个系统来确保新药的支出不会取代其他更有效的服务和治疗的支出。”
